基因编辑技术为治疗唐氏综合症的治疗提供了新

据新华社新闻社，东京（记者Qian Zheng）的说法，来自日本MIE大学和其他机构的研究人员最近在美国国家科学院和美国跨学科分校发表了结果，使用基因编辑技术来消除相关细胞患者的过量Chromosome。如果这项技术成熟，研究人员将帮助他们找到预防和改善唐氏综合症的各种并发症的方法。 在这项研究中，设备从唐氏综合症患者的皮肤中提取成纤维细胞，并提取了培养的可诱导多功能干细胞（IPS细胞）。然后使用染色体工程培养三个IPS细胞，并从21号染色体中除去三个IPS细胞之一。根据这些细胞的基因组测序的一般结果，研究人员提取了每个染色体21的序列，由EDI技术识别的每个染色体21的独家序列。Ting CRISPR/CAS9。根据此提取的序列信息，研究人员建立了CRISPR/CAS9系统，该系统可以从多个点减少目标染色体21。该系统可用于治疗唐氏综合症患者的IPS细胞，以消除目标21染色体的精度高达37.5％。研究人员详细分析了消除过量染色体的IPS细胞，包括基因表达模式，细胞生长速率和处理活性氧的能力。发现这些单元的性质恢复正常。研究人员还证实，除IPS细胞（例如非分布的成纤维细胞和细胞）以外的分化细胞可使用CRISPR/CAS9系统去除染色体。 但是，Alson声明宣布，技术仍处于体外细胞实验验证的概念阶段，并带来了一些不便。将来，消除更安全的技术必须开发不取决于分裂的染色体。